來源:中國科學報 作者:張思瑋
“多年來,臨床上針對晚期的甲狀腺髓樣癌(MTC)一直采取外科處理,但當患者真正到了晚期,尤其在出現血液轉移、嚴重頸部轉移時,外科手段很難實現根治、延長患者生存的目的?!鼻安痪?,天津市人民醫院院長、中國抗癌協會頭頸腫瘤專業委員會主任委員高明在接受采訪時表示,盡管國際上獲批了凡德他尼、卡博替尼等靶向藥用于MTC的治療,但這些藥物并未在中國上市,因此國內甲狀腺髓樣癌晚期患者治療一度陷入困局,甚至出現部分患者去國外買藥的情況。
MTC是一種較為特殊的甲狀腺癌病理類型,與相對常見的分化型甲狀腺癌相比,它的侵襲性更強,淋巴結轉移的時間更早,容易發生遠處轉移,預后較差,晚期患者五年生存率僅28%。
利好的消息是,由高明和中國醫學科學院腫瘤醫院教授唐平章聯合牽頭的一項關于安羅替尼治療晚期 MTC 的雙盲、安慰劑對照臨床研究顯示,安羅替尼可顯著延長患者的無進展生存(PFS)9.6 個月,客觀緩解率(ORR)及疾病緩解率(DCR)分別達 48.39% 和 88.71%,同時安全性良好。
并且,國家食品藥品監督管理總局近日批準了安羅替尼可用于治療MTC,這為國內MTC患者帶來了生的希望。
據悉,鹽酸安羅替尼是一種新型小分子多靶點酪氨酸激酶抑制劑,能有效抑制VEGFR、PDGFR、FGFR、c-Kit等激酶,具有抗腫瘤血管生成和抑制腫瘤生長的作用。該藥是正大天晴藥業集團自主研發的抗腫瘤1.1類新藥,并于2018年5月9日獲得國家食品藥品監督管理總局批準上市,用于晚期非小細胞肺癌(NSCLC)患者的三線治療。此后該藥接連獲批用于小細胞肺癌、軟組織肉瘤的治療。
另外,上海交通大學附屬第六人民醫院核醫學研究室副主任陳立波還表示,除治療MTC,安羅替尼治療分化型甲狀腺癌的Ⅱ期研究顯示,安羅替尼可能對難治性分化型甲狀腺具有良好的療效。
陳立波介紹,此項研究入組113例碘治療抵抗的局晚期或轉移性分化型甲狀腺癌患者。按照2:1隨機分為安羅替尼組(n=76例)和安慰劑組(n=37例),結果顯示,與安慰劑組相比,安羅替尼顯著延長PFS達32.2個月,同時安全性良好。
“患者獲得明顯的腫瘤縮小、腫瘤負荷的減輕,有更好的生存獲益固然重要,但在治療過程中能夠擁有良好的生活質量,也是臨床醫生所看重的?!标惲⒉ū硎?,在未來的臨床應用及真實世界研究中,安羅替尼能否一如既往的顯示出良好應用前景,值得期待。
采訪中,記者了解到,鑒于以上兩項研究數據結果,安羅替尼甲狀腺癌的新輔助治療應用也正在規劃中。所謂新輔助治療,即在手術前給予藥物、介入治療等,使腫瘤明顯的縮小,抑制腫瘤細胞的繁殖和轉移,使患者的臨床癥狀得到一定的改善,能夠更好地接受手術治療。
“新輔助治療方法的療效比較明確,不良反應明顯的降低,患者能夠很好的接受和適應?!碧旖蜥t科大學腫瘤醫院甲狀腺頸部腫瘤科主任鄭向前表示,安羅替尼的甲狀腺癌新輔助治療的應用前景主要有,將過去不可切除的腫瘤變成可切除;將之前手術損傷比較大,而通過藥物治療,腫瘤能縮小并減輕損傷,為患者爭取手術機會。
專家表示,隨著2020醫保目錄的公布,安羅替尼此前的三個適應癥均納入了醫保,即非小細胞肺癌、小細胞肺癌和軟組織肉瘤。未來希望安羅替尼在甲狀腺髓樣癌領域也能納入醫保,以減輕患者負擔。