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中國網(wǎng)財(cái)經(jīng)4月30日訊 今日，武田中國宣布，旗下維葡瑞(注射用維拉苷酶α)經(jīng)國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，適用于1型戈謝病患者的長期酶替代治療(ERT)。

維葡瑞是在連續(xù)人類細(xì)胞系中通過基因活化技術(shù)生產(chǎn)的葡萄糖腦苷脂酶，具有與天然人類葡萄糖腦苷脂酶相同的氨基酸序列，在治療早期就可改善兒童和成人患者的貧血、血小板減少等癥狀、縮小因病腫大的肝臟和脾臟體積、改善相關(guān)骨骼疾病，并在后期持續(xù)改善或穩(wěn)定患者癥狀。

維葡瑞是武田在中國短短一年左右內(nèi)獲批的第5款罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新產(chǎn)品。

作為常染色體隱性遺傳代謝病，戈謝病是一種溶酶體貯積癥，由于基因突變導(dǎo)致機(jī)體葡萄糖腦苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖腦苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至腦的巨噬細(xì)胞溶酶體中貯積，形成典型的貯積細(xì)胞即“戈謝細(xì)胞”，導(dǎo)致身體組織器官出現(xiàn)病變并逐步加重。2018年，戈謝病被收錄進(jìn)我國《第一批罕見病目錄》內(nèi)。

“不同戈謝病患者的臨床表現(xiàn)差異大，尤其是成年患者確診往往需要數(shù)十年的時(shí)間。這導(dǎo)致很多患者錯(cuò)過了最佳的治療時(shí)機(jī)，嚴(yán)重影響了生活和工作。“蘭州大學(xué)第二醫(yī)院血液科張連生教授表示。

酶替代療法(ERT)被國內(nèi)外權(quán)威指南/共識(shí)推薦為1型戈謝病患者治療的標(biāo)準(zhǔn)方法，通過特異性地補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的酶，減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積，改善患者的臨床癥狀體征、維持正常的生長發(fā)育。目前，維葡瑞已在美國、歐盟、日本、中國臺(tái)灣等50多個(gè)國家和地區(qū)獲批。2018年11月，維葡瑞被列入我國《第一批臨床急需境外新藥名單》。

”酶替代療法可在治療早期就延緩疾病進(jìn)程，縮小腫大的脾臟和肝臟體積，減輕患者的痛苦。“華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科羅小平教授表示，多項(xiàng)臨床研究證明，酶替代療法可持續(xù)改善患者癥狀，幫助更多患者早日回歸正常生活。

“戈謝病是目前為數(shù)不多有明確治療方法和治療效果的罕見病，但國內(nèi)療法有限且患者疾病負(fù)擔(dān)較大，仍存在很多未被滿足的患者需求。”戈謝病協(xié)會(huì)會(huì)長王軍表示，對(duì)患者來說，每增加一個(gè)治療方式，就多一份生存希望。“我們也呼吁各方助力，積極提升戈謝病相關(guān)治療藥物的可及性，讓患者能真正獲益。”

武田中國總裁單國洪表示，武田始終密切關(guān)注中國罕見病患者的未滿足需求，將繼續(xù)加速引入創(chuàng)新產(chǎn)品和突破性療法；同時(shí)攜手各方，積極推動(dòng)包括溶酶體貯積癥在內(nèi)的中國罕見病領(lǐng)域發(fā)展。