新藥Lecanemab成為第一款在最后試驗(yàn)階段能明顯減緩癥狀發(fā)展的藥物，該藥物在18個(gè)月內(nèi)將受試早期患者的認(rèn)知下降速度較對(duì)照組減緩27%。

近年來(lái)，通常發(fā)病于老年人群體中的阿爾茲海默癥已經(jīng)引發(fā)一場(chǎng)全球性健康危機(jī)。

(資料圖片僅供參考)

因此在周二衛(wèi)材株式會(huì)社（Eisai）與渤健（Biogen）宣布新藥能夠顯著緩解認(rèn)知能力下降之后，引發(fā)了外界廣泛關(guān)注。新藥Lecanemab成為第一款在最后試驗(yàn)階段能明顯減緩阿爾茨海默癥發(fā)展的藥物，為該病癥的治療立下了重要里程碑。

消息發(fā)布后，美股盤(pán)后阿爾茲海默癥概念股應(yīng)聲上行。$Cassava Sciences(SAVA.US)$一度上漲至近4%，$禮來(lái)(LLY.US)$一度漲至6.4%。

兩家公司在周二發(fā)布聲明，表示第三階段臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，衛(wèi)材和渤健的阿爾茲海默癥療法有助于減緩癥狀。該藥物在18個(gè)月內(nèi)將受試早期患者的認(rèn)知下降速度較對(duì)照組減緩27%，達(dá)到試驗(yàn)的主要目標(biāo)。雖然效果溫和，但是具有高度的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

此次新藥進(jìn)展對(duì)阿爾茲海默治療的意義不容小覷，數(shù)十年來(lái)，科研人員一直致力于尋找可以減緩病情發(fā)展的治療方法。雖然新藥Lecanemab尚不能完全阻止認(rèn)知下降或幫助患者恢復(fù)心智，但是此次是研究人員首次明確發(fā)現(xiàn)藥物或能減緩病癥。

媒體稱(chēng)，南加州大學(xué)精神病學(xué)和行為科學(xué)教授Lon Schneider表示，根據(jù)研究結(jié)果，Lecanemab可能會(huì)獲得美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的全面批準(zhǔn)，然而關(guān)于藥物的討論仍未結(jié)束。

Schneider在接受采訪時(shí)提及，討論焦點(diǎn)將關(guān)于小效應(yīng)量以及藥物是否具有臨床意義。

兩家公司聲明中表示，此次試驗(yàn)滿足了所有關(guān)鍵的次要目標(biāo)，其中包括認(rèn)知能力、活動(dòng)能力等幾項(xiàng)測(cè)量指標(biāo)。目前Lecanemab已經(jīng)由美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)通過(guò)特殊“加速審批”方式進(jìn)行評(píng)估，兩家公司表示，他們將基于試驗(yàn)結(jié)果申請(qǐng)全面批準(zhǔn)。

其中Eisai表示，公司將在2023年3月底之前申請(qǐng)全面批準(zhǔn)Lecanemab。該公司還表示，在同樣的時(shí)間規(guī)劃內(nèi)，將基于新結(jié)果申請(qǐng)?jiān)跉W洲和日本的營(yíng)銷(xiāo)許可。

在聲明中，這兩家公司沒(méi)有詳細(xì)說(shuō)明試驗(yàn)結(jié)果。完整試驗(yàn)結(jié)果預(yù)計(jì)將在11月29日的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布，兩家公司還表示將在醫(yī)學(xué)期刊上公布結(jié)果。

但目前Lecanemab的副作用仍較為嚴(yán)重，癥狀包括腦腫脹和腦出血。在參與此次試驗(yàn)的1795名患者中，有21.3%接受藥物治療的患者出現(xiàn)腦腫脹或腦出血。

Lecanemab能否助力“淀粉樣蛋白假說(shuō)”重拾公眾信心？

Lecanemab是一系列旨在去除淀粉樣蛋白的最新藥物，外界長(zhǎng)期認(rèn)為淀粉樣蛋白是一種致使阿爾茲海默癥患者出現(xiàn)大腦混亂的有毒蛋白質(zhì)。

此前多項(xiàng)關(guān)于減少淀粉樣蛋白的藥物試驗(yàn)都出現(xiàn)了不同的結(jié)果或以失敗告終，但此次Lecanemab的研究進(jìn)展支持了這項(xiàng)頗具爭(zhēng)議的理論，或?qū)⒅ζ渌沟矸蹣拥鞍姿幬镌谠囼?yàn)中取得進(jìn)展。

值得注意的是，今年7月一篇重磅調(diào)查報(bào)告曾直指“淀粉樣蛋白假說(shuō)”的真實(shí)性，一時(shí)間輿論嘩然。

今年7月21日，《Science》雜志發(fā)布了一篇題為《學(xué)術(shù)界污點(diǎn)》的深度調(diào)查報(bào)告，指出阿爾茨海默癥領(lǐng)域16年前的一篇奠基性論文涉嫌造假。作者美國(guó)明尼蘇達(dá)大學(xué)神經(jīng)學(xué)家Sylvain Lesné在這篇論文中為阿爾茲海默癥主流病因假說(shuō)“β淀粉樣蛋白假說(shuō)”提供了強(qiáng)有力的支撐，其重要程度不言而喻。

雖然此次打假的只涉及到Aβ56這一種寡聚物結(jié)構(gòu)，還沒(méi)有顛覆整個(gè)Aβ假說(shuō)的程度，但將在一定程度上削弱公眾對(duì)Aβ假說(shuō)的信心。

編輯/ roy