北京亦莊經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)再傳佳音。記者剛剛獲悉，世界領(lǐng)先的“人源化PD-1小鼠”項(xiàng)目( humanized PD-1 mouse)落戶北京市亦莊經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)。 該項(xiàng)目由北京華夏凱奇生物技術(shù)有限公司 (華夏凱奇) 的多位中美博士組成的聯(lián)合攻關(guān)團(tuán)隊(duì)聯(lián)手開發(fā)，利用最新的Cas9/CRISPR核酸酶技術(shù)，將小白鼠體內(nèi)的PD-1基因替換成了人的PD-1基因，從而使得在實(shí)驗(yàn)室大規(guī)模生產(chǎn)的小白鼠帶上了人的基因。在這樣的小鼠上，可以實(shí)現(xiàn)在動物體內(nèi)方便地測試新的腫瘤免疫新藥(人源化PD-1抗體)的效果，將大大加快免疫抗體的開發(fā)進(jìn)程、縮短臨床測試周期和成本。

　　填補(bǔ)國內(nèi)人源化抗體測試的空白

　　由于小鼠對人源化和全人源抗體藥物的排斥反應(yīng)和不匹配性，用小鼠來評估人源抗體藥物有效性一直是單抗藥物開發(fā)的關(guān)鍵技術(shù)難關(guān)之一。

　　PD-1抗體，是目前國際上革命性的腫瘤治療藥物。美國FDA臨床實(shí)驗(yàn)中，數(shù)個(gè)晚期肺癌的腫瘤在用PD-1抗體治療后完全消退了。PD-1抗體利用人體免疫系統(tǒng)，像“生物導(dǎo)彈”一樣有針對性地殺傷癌細(xì)胞。人源化抗體在腫瘤免疫治療上顯示出驚人的效果，國內(nèi)外各大廠商均已投入大量的人力物力投入這場爭奪革命性藥物“腫瘤免疫抗體”的戰(zhàn)役中。北京華夏凱奇開發(fā)的“人源化PD-1小鼠”項(xiàng)目通過“基因替換技術(shù)”將小鼠體內(nèi)的PD-1基因替換成了人的PD-1基因，大大簡化了藥物測試的流程、加快了抗體藥物開發(fā)進(jìn)程、縮短了臨床前測試周期。 “人源化PD-1小鼠”的研制成功標(biāo)志著華夏凱奇的CRISPR/Cas9基因敲除技術(shù)和基因敲入技術(shù)已經(jīng)達(dá)到了世界領(lǐng)先水平。

　　據(jù)公司副總裁Phenix Wang博士介紹， 已有多家國內(nèi)外研發(fā)企業(yè)和國內(nèi)高校預(yù)訂了“人源化PD-1小鼠”。

　　發(fā)揮集群優(yōu)勢，實(shí)現(xiàn)協(xié)同創(chuàng)新

　　在北京亦莊經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)匯聚著多家由海外歸國人員創(chuàng)建的高科技技術(shù)公司，其中有很多是醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)公司，相關(guān)領(lǐng)域的科技人才在這里可以自由地交流各自的創(chuàng)業(yè)感想，同時(shí)也可以發(fā)揮自身的優(yōu)勢，實(shí)現(xiàn)資源和優(yōu)勢互補(bǔ)。

　　2013年，在這樣的氛圍下，華夏凱奇和匯智泰康結(jié)成了戰(zhàn)略合作伙伴，把華夏凱奇在基因編輯、動物模型上的優(yōu)勢和匯智泰康的表型分析、臨床檢測平臺緊密地結(jié)合起來，形成了戰(zhàn)略發(fā)展、協(xié)同創(chuàng)新的新局面。

　　“與華夏凱奇合作，發(fā)揮華夏凱奇的模型動物研發(fā)優(yōu)勢，我們也將可以為客戶提更全面的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)服務(wù)。”匯智泰康總裁劉鴻君博士補(bǔ)充道。